泉州及時落實醫保藥品目錄 保障罕見病群體用藥可及

破解“用藥貴” 讓關愛“不罕見”

“雙通道”保障罕見病用藥可及性

全民醫保，不放棄每一個小群體。2023年國家醫保藥品目錄調整，對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。這是國家醫保局促進罕見病患者用藥可及的又一實際舉措。罕見病用藥可及是社會長期關注的問題，全國已有45種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。近年來，泉州醫保部門也及時落實醫保藥品目錄，保障罕見病群體用藥可及。

從“用不起藥”到明顯減輕治療負擔

中國罕見病聯盟數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，按人口比例估算，泉州市也有約13.2萬名罕見病患者，且以每年1%的速度增長。

面對日益龐大的罕見病患者群體，保障用藥的步伐必須持續加快。本月初，泉州19歲罕見病“脊髓性肌萎縮癥”（英文簡稱“SMA”）患者小彬（化名）在泉州市第一醫院成功注射救命藥諾西那生鈉（詳見早報11月8日A03版）。這是小彬完成的第六針諾西那生鈉注射液鞘注，也是本地第一例成人諾西那生鈉注射液鞘注。

據介紹，治療SMA的專屬藥諾西那生鈉注射液，在今年1月1日正式被納入醫保后，價格由原先的70萬元一針降到約3.3萬元一針。小彬此次住院治療費用34515.36元，醫保報銷后，個人只需承擔8663.86元，治療負擔明顯減輕。

此外還有防治血友病A型的人凝血因子Ⅷ，該藥對缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血機能障礙具有糾正作用。去年3月30日，該藥被納入醫保。泉州血友病A型（重型）患者劉先生2017年以來多次到醫院治療，囿于經濟負擔未能足量用藥。藥品被納入醫保后，劉先生終于可以按需求用藥了，現在他的病情已有明顯好轉。

“雙通道”管理確保用藥可及性便捷性

2018年以來，國家通過談判新增19種罕見病用藥進入醫保藥品目錄，平均降價52.6％。2021年，7種罕見病藥品經“靈魂砍價”談判成功，價格平均降幅達65％，其中諾西那生鈉注射液降幅更是達到了94％。這也是自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制后，罕見病用藥被納入醫保最多的一次。諾西那生鈉注射液的談判視頻在網上公布后，醫保談判代表張勁妮的一句“每一個小群體都不應該被放棄”曾感動無數網友。

為了更好地滿足廣大參保患者合理用藥需求，泉州市醫保局于去年11月起實行國談藥品“雙通道”管理機制，即通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足國家醫保談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求，且同步納入醫保支付機制。通俗來說，就是納入“雙通道”的國家醫保談判藥品，患者可以通過醫院和藥店兩種渠道購買，其中就包含了多種罕見病用藥。

2022年國家醫保談判藥品落地后，泉州市醫保局第一時間將97種國談藥品納入“雙通道”管理范圍，推動定點醫藥機構保障相關藥品供應，督促醫藥配送企業做好藥品保障工作，讓更多的群眾享受到醫療保障改革的紅利。記者從配送企業——國藥控股泉州有限公司了解到，截至目前，我市諾西那生鈉注射液已供應47支，實實在在惠及罕見病小群體，實現讓藥可及、讓醫可及。 （泉州晚報記者 許奕梅通訊員 吳春華）