美研究人員用“基因剪刀”減輕實驗鼠自閉癥癥狀

原標(biāo)題：美研究人員用“基因剪刀”減輕實驗鼠自閉癥癥狀

新華社北京６月２６日電 美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”，修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關(guān)基因，成功減少了實驗鼠的刻板重復(fù)行為。

基因剪刀指ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９技術(shù)，可剪切或替換基因片段，就像在電腦上編輯文章那樣。

美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校日前發(fā)布的新聞公報說，該校人員參與的這項新研究，是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因、起到治療效果。相關(guān)論文發(fā)表在英國《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

長時間重復(fù)一些無意義的動作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一。患有脆性Ｘ染色體綜合征的實驗鼠會重復(fù)挖掘和跳躍，可作為動物模型研究人類自閉癥，它們的重復(fù)行為與腦細胞的代謝型谷氨酸受體５（ｍＧｌｕＲ５）基因過度活躍有關(guān)。

研究人員把“剪刀”蛋白質(zhì)Ｃａｓ９和起定位作用的ＲＮＡ附著在金納米顆粒表面，再用聚合物包裹，通過顱內(nèi)注射運送到實驗鼠腦部的紋狀體區(qū)域，修改ｍＧｌｕＲ５基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，紋狀體中的ｍＧｌｕＲ５蛋白質(zhì)減少了約一半，實驗鼠的重復(fù)挖掘行為減少了３０％，重復(fù)跳躍行為減少了７０％。

實驗表明，金納米顆粒運載的基因剪刀能對多種腦細胞進行基因編輯，并且沒有明顯毒性。研究人員說，與傳統(tǒng)的病毒載體相比，金納米顆粒載體有利于控制剪刀蛋白質(zhì)和定位ＲＮＡ的表達程度，使它們完成任務(wù)就“功成身退”，減少副作用。

自閉癥成因非常復(fù)雜，脆性Ｘ染色體綜合征只是其中一種，而且對實驗鼠有效的療法未必對人類有效，因此這項成果還不能很快應(yīng)用于治療自閉癥。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力，將推進相關(guān)領(lǐng)域的研究，為自閉癥和其他多種大腦相關(guān)疾病尋找治療手段。