阿爾茨海默病新藥將投產 結束該領域全球17年無新藥上市歷史

央廣網北京11月3日消息（記者李欣 吳善陽 李琳）據中央廣播電視總臺中國之聲《新聞晚高峰》報道，昨天（2日），治療阿爾茨海默病的新藥——“九期一”，藥品名為甘露特鈉膠囊，通過了國家藥品監督管理局的審批，獲得上市許可。

對于廣大的阿爾茨海默病患者和臨床醫生來說，這是一個巨大的驚喜，因為我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。但全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益并不明顯。

而“九期一”，作為中國原創，并且是國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案，也填補了這一領域17年無新藥上市的空白。

為什么針對阿爾茨海默病的藥物研發如此困難？“九期一”的上市將給患者帶來哪些福音？

阿爾茲海默癥，是一種中樞神經系統變性病，主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。

目前我國的阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。

“九期一”藥物主要發明人、中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉介紹，為期36周的3期臨床研究結果表明，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙。她說：“主要療效指標非常顯著，在第四周的時候就會快速起效，持續穩健地改善。這個藥還有一個很大的特點，相對來講對中度偏重的患者效果更好。另外，這個藥物非常安全。”

數據顯示，自阿爾茨海默病發現100多年來，目前全球用于臨床治療的藥物只有5款，但臨床獲益并不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，也相繼投入數千億美元研發新的治療藥物，但320多個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。耿美玉介紹，新藥研發如此之難，就在于阿爾茲海默癥的發病機制尚不明確。

“其實發病病程非常漫長，出現癥狀前的20年，老年癡呆就已經開始發生；另外，發病機制非常復雜，其實它是一個跟衰老密切相關的慢性復雜疾病，比如三高，包括不健康的生活飲食、抑郁，包括神經損傷、血管損傷等都參與老年癡呆的發生發展，不僅是大腦自身的一種疾病，它可能還是整個機體多器官的交互作用。要真正達到突破治療，它必須是多環節整體管理治療的策略。”耿美玉說。

自藥物研發以來，共有1199例受試者參加了“九期一”的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。11月2日晚，國家藥品監督管理局批準了“九期一”的上市申請，這讓臨床醫學專家看到了希望。中科院院士陳凱先表示：“耿美玉教授從腦-腸軸的這樣一個關系、全身的環境對腦部疾病產生的影響這些方面的探索，為我們在藥物研究的思路方面提供了更加創新的價值。我們今天遇到的最主要的健康問題，包括神經退行性疾病、心腦血管疾病、腫瘤、代謝性疾病等可能都有這方面的問題，因此對于我們今后的研究會有廣泛的啟發價值。”

藥物獲批后，上海綠谷制藥有限公司董事長呂松濤表示，公司已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內將投放市場。“11月7日我們準備投產第一批，12月29日之前，我們會把所有的藥物鋪到全國所有渠道中。”

但阿爾茲海默癥屬于慢性退行性疾病，病程時間長、治愈難度大，國家藥監局藥審中心要求藥物上市后要繼續進行長期安全性、有效性研究。耿美玉表示，下一步將繼續后續的臨床數據研究。“新藥上市之后的第一件事情是臨床再評價，第二，我們要做真實世界研究，關注每個患者身上其他的一些慢性疾病。”